Phoenix studie

Efficacy and Safety of Somatropin in Combination with Leuprorelin Compared to Somatropin Alone in Pubertal Children with Idiopathic Short Stature (Phoenix studie)

In de Phoenix studie worden kinderen die te klein zijn voor de leeftijd én die vroeg in de puberteit komen met groeihormoon behandeld en wordt de puberteit gedurende minimaal twee jaar uitgesteld.

De deelnemers van deze studie hebben allemaal een normaal geboortegewicht en geboortelengte. De groei buigt met de tijd echter af en op de leeftijd van acht jaar zijn deze kinderen te klein voor hun leeftijd. Na uitgebreid aanvullend onderzoek blijkt er geen onderliggende oorzaak te zijn. Er is sprake van een idiopathisch (= zonder bekende oorzaak) kleine lengte. Dit noemen we ook wel idiopathic short stature of ISS. De eindlengte van deze kinderen is vaak onder de norm (meisjes onder de 157 cm en jongens onder de 170 cm). Als deze kinderen daarnaast ook vroeg in de puberteit komen, zijn zij waarschijnlijk sneller uitgegroeid en zal hun eindlengte nog meer tegenvallen. Mogelijk kan het toedienen van groeihormoon en het uitstellen van de puberteit door middel van het toedienen van Lucrin (= leuprorelin) leiden tot een normale eindlengte.

Doelstellingen

Het doel van deze studie is het evalueren van het effect van groeihormoonbehandeling op de lengtegroei bij ISS kinderen vergeleken met groeihormoonbehandeling in combinatie met puberteitsremming (Lucrin).

Werkwijze

Aan de Phoenix studie zullen ongeveer 112 kinderen deelnemen, verspreid over Nederland en Frankrijk. 

Meisjes moeten bij start van de behandeling tussen de acht en twaalf jaar oud zijn. Jongens moeten tussen de negen en veertien jaar zijn. Bij deze studie wordt via loting bepaald of het kind in aanmerking komt voor een behandeling met alleen groeihormoon of een behandeling met groeihormoon en puberteitsremmer. De kinderen worden behandeld met groeihormoon totdat ze uitgegroeid zijn. De Lucrin wordt maximaal gedurende drie jaar gegeven. De uitkomsten worden vergeleken tussen de twee verschillende groepen ISS kinderen: een groep met groeihormoon en puberteitsremming en een groep met alleen groeihormoonbehandeling.

 

De inclusie van de Phoenix studie is gestopt: er worden geen kinderen meer in deze studie geïncludeerd.